恭喜信念医药帕金森基因治疗登顶NatureMedicine! 维真生物已获AAVT42等三大临床血清型独家授权

2026年6月10日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布，其自主研发和生产的BBM-P002治疗中晚期帕金森病患者的早期临床研究，结果在国际权威期刊Nature Medicine（IF=50）正式发表，题为“Dual-target gene therapy in Parkinson’s disease: a multicenter phase 1 trial”。该研究由上海交通大学医学院附属瑞金医院刘军主任团队和中南大学湘雅医院沈璐主任团队完成，clinicaltrials.gov登记号 NCT05822739。临床研究结果表明，BBM-P002各试验剂量均展现出良好的安全性与耐受性，高剂量组受试者观察到了初步临床获益。该阶段性研究结果验证了BBM-P002的临床应用价值，具备良好的研发前景与应用潜力。目前BBM-P002已获得国家药品监督管理局（NMPA）的许可，并通过瑞金医院伦理委员会批准。

BBM-P002是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物。通过脑立体定向注射技术，基于具有神经系统高亲和性的工程化AAVT42载体，将多巴胺生成所需的关键酶，酪氨酸羟化酶（TH，tyrosine hydroxylase）和芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC，aromatic amino acid decarboxylase）的基因片段，递送到纹状体（主要为壳核）局部，使多巴胺合成所需关键的酶在大脑纹状体区域长期高水平地表达，从而持续产生多巴胺，治疗帕金森病，有望实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。

AAVT42血清型:神经元特异性靶向，灵长类模型验证高效

在小鼠模型中，AAVT42对神经元的转导效率显著高于AAV9，且表现出优异的神经元嗜性：其主要靶向神经元细胞，对神经胶质细胞的转导效率较低。该特性在非人灵长类（食蟹猴）中得到了进一步验证，AAVT42对食蟹猴神经元感染效率远高于AAV9。

AAVT42对小鼠神经组织的感染效率

AAVT42对食蟹猴神经组织的感染效率

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