重磅合作！维真生物获信念医药顶尖基因治疗AAV血清型独家授权

强强联合

全球基因治疗赛道迎来爆发式增长，腺相关病毒（AAV）作为基因递送核心载体，其血清型的性能直接决定治疗效果与安全性，新型AAV血清型研发是突破技术瓶颈、推动临床应用的关键。全球领先的创新型基因治疗企业信念医药，其自主研发的血友病B基因疗法信玖凝®已成功上市。依托自有的Capsidx®平台，信念医药已开发多款拥有自主知识产权的新型工程化AAV衣壳，靶向性、安全性与递送效率均优于天然衣壳。而深耕AAV领域十余年的维真生物，拥有丰富血清型库、成熟包装体系及一站式CRO解决方案，是科研与临床前阶段的可靠伙伴。双方现已达成战略合作，维真生物获信念医药新一代工程化AAV血清型（AAV843、AAVP21、AAVT42）独家授权，负责其生产、推广与销售，携手推动优质AAV血清型在科研及管线开发领域的广泛应用，赋能基因治疗创新发展。

三种临床验证AAV血清型开放科研使用

1. AAV843：肝脏和关节双靶向，感染效率远超天然血清型

体外研究显示，AAV843对原代肝细胞的转导效率显著优于多种天然血清型，包括AAV1、AAV2、AAV6、AAV7、AAV8和AAV9；并且与已经获批上市的几款血友病基因治疗产品所用的天然AAV5血清型相比，其对肝细胞系L02和Huh7转导效率更加显著。体内实验表明，AAV843特异性靶向小鼠肝脏组织，且能介导目的基因的持久高效表达。此外，AAV843在大鼠及猴子的关节组织中同样实现了高效基因递送，其转导效率远高于AAV5和AAV9，展现出其在肝脏及关节靶向应用中的双重潜力。

图1 AAV843对肝细胞的感染效率

图2 AAV843介导目的基因在小鼠体内持久高效表达

图3 AAV843对大鼠、猴子骨关节组织的感染效率

2. AAVT42: 神经元特异性靶向，灵长类模型验证高效

在小鼠模型中，AAVT42对神经元的转导效率显著高于AAV9，且表现出优异的神经元嗜性：其主要靶向神经元细胞，对神经胶质细胞的转导效率较低。该特性在非人灵长类（食蟹猴）中得到了进一步验证，AAVT42对食蟹猴神经元感染效率远高于AAV9。

图4 AAVT42对小鼠神经组织的感染效率

图5 AAVT42对食蟹猴神经组织的感染效率

3.AAVP21：肌肉/心脏精准靶向，转导效率是AAV9的5倍以上

小鼠实验数据显示，AAVP21经静脉全身给药后，可在全身肌肉组织中实现高效基因递送。与AAV9相比，AAVP21对肌肉组织的转导效率提升达5倍以上，同时在肝脏中的非特异性富集程度显著降低。在非人灵长类（猴子）模型中，AAVP21同样表现出对肌肉（包含心脏）组织的高效转导能力，其效率远优于AAV9。

图6 AAVP21对小鼠各肌肉组织的感染效率

相关服务项目

01. AAV843、AAVP21、AAVT42血清型科研及临床前阶段病毒包装及检测服务

02. 标准和定制化载体构建优化，搭配各类启动子与元件，助力各类基因表达研究